美国食品药品监督管理局（FDA）周四在其网站上宣布，已批准Ionis Pharmaceuticals公司研发的治疗罕见遗传疾病家族性乳糜微粒血症（FCS）的药物，该药物名为olezarsen，商品名为Tryngolza。这是Ionis公司首个完全自主拥有的药物，也是首个获批的FCS治疗药物。
罕见疾病获突破性治疗
家族性乳糜微粒血症（FCS）是一种罕见的遗传性代谢疾病，患者体内缺乏或功能受损的脂蛋白脂肪酶，导致体内无法有效分解甘油三酯，从而引起血液中甘油三酯水平极高，并伴随胰腺炎症等症状。目前，低脂饮食是该疾病的一线治疗方法。
Tryngolza被批准为成人FCS患者的辅助治疗药物，用于配合低脂饮食，降低甘油三酯水平。根据美国政府数据，FCS在美国的患者人数少于5000人。
药物有效性及市场预期
Ionis公司首席执行官Brett Monia表示，公司已做好药物供应准备，不会出现供应障碍。关于药物定价，Monia表示，公司将参照针对严重罕见疾病的一线治疗药物的定价策略，并在投资者电话会议上公布具体细节。
公司基于一项后期临床研究的数据提交了药物申请，该研究显示，与安慰剂相比，olezarsen可使患者甘油三酯水平降低44%。不过，患者仍需遵循推荐的饮食限制。
BMO资本市场分析师Kostas Biliouris认为，由于FCS疾病患病率低，且预计明年下半年会有竞争对手药物进入市场，因此FCS可能不会为Ionis公司带来显著的市场机遇。他预计olezarsen在FCS领域的峰值销售额为3.41亿美元。
Ionis公司发展战略
Ionis公司与多家大型制药公司，如Biogen和诺华公司合作，开发其他治疗药物。此次FDA批准Tryngolza，标志着Ionis公司在自主研发和商业化方面取得了重要进展，同时也为患有FCS的患者带来了新的治疗希望。
结语
Tryngolza的获批为罕见疾病FCS的治疗带来了突破性进展，但其市场潜力仍存在不确定性。未来，Ionis公司如何在竞争激烈的市场中发展，以及Tryngolza的实际市场表现，都将值得关注。
原创文章，作者：睿鸿在线，如若转载，请注明出处：https://mip.orihonor.com/2024/12/20/33922.shtml
