随着等待移植的患者人数持续攀升，器官短缺危机愈发严峻。异种移植，即利用动物器官移植到人体内，被视为解决这一危机的潜在途径。基因编辑技术为异种移植提供了新的希望，因为它可以消除或减少动物器官与人体的排斥反应。
基因编辑猪肾移植的里程碑
2024年12月17日，美国纽约大学朗格尼健康中心宣布了一项重大突破：该医疗团队成功地将基因编辑的猪肾脏移植到了一位活人体内，这是异种移植历史上第三次此类手术。
接受移植的患者是一位53岁的女性，名叫托瓦娜·鲁尼。1999年，她捐献了一个肾脏给母亲，几年后因怀孕期间的并发症导致的破坏性高血压，令她患上肾衰竭。2016年12月开始，她需要透析治疗，以清除血液中多余的液体和废物。2017年，她被列入肾移植的肾脏等待名单。然而，她血液中的有害抗体水平异常高，有可能引发移植排斥反应，因而几乎不可能找到合适的匹配肾脏。
等待近八年后，鲁尼失去了可支持透析的血管。鉴于以上情况，她获得美国食品药品监督管理局（FDA）的“同情使用”许可，2024年11月25日，朗格尼健康中心的外科医生进行了7个小时的手术，在她体内植入一个经过基因编辑的猪肾脏。
这个猪肾脏由美国生物技术公司United Therapeutics的子公司Revivicor开发，经过10处基因编辑改造，消除了3种免疫原性抗原和一种猪生长激素受体，同时引入6个人类转基因，使猪肾脏与人类肾脏更为相似，并降低免疫排斥的风险。
经过朗格尼移植研究所团队11天的术后观察，鲁尼于12月6日出院，摆脱了透析，住在纽约市的一处公寓。她身上装备了可穿戴式追踪器，可以将心率、血压和其他健康数据传回她的医疗团队。同时，她需要每天去医院进行面对面评估，预计三个月内能返回阿拉巴马州的家中。
异种移植的曙光
鲁尼的案例是异种移植领域的一个重大里程碑，因为她是不濒临死亡的患者，并且具有高抗体水平，这使得找到合适的人类肾脏捐赠者几乎不可能。她的手术成功表明，随着基因编辑技术的进步，异种移植有可能成为未来治疗器官衰竭患者的可行选择。
然而，鲁尼的案例也凸显了异种移植的复杂性。她目前正在接受额外的补体抑制剂治疗，以防止潜在的排斥反应。长期目标是让鲁尼在适应新器官时不再使用最强效的免疫抑制药物，但她不可避免地会服用一些免疫抑制药物。
要证明异种移植的有效性需要多年的临床试验。据报道，美国两家生物技术公司eGenesis和United Therapeutics正在推进CRISPR猪肾脏的人体临床试验。如果这些试验成功，异种移植可能会成为解决器官短缺危机的变革性疗法。
全球器官短缺危机
目前，美国有超过10万人在移植等待名单上，其中大多数人需要肾脏。每年有数千人因等待而死亡。在全球范围内，器官短缺问题更为严峻。
《中国器官移植发展报告（2020）》显示，2020年中国肾移植等待者共有78324人，但当年仅实施的肾移植仅11037例。
异种移植有可能通过提供一种新的器官来源来缓解这一危机。如果异种移植被证明是安全且有效的，它可以拯救数百万等待器官移植的患者的生命。
原创文章，作者：睿鸿在线，如若转载，请注明出处：https://mip.orihonor.com/2024/12/22/35584.shtml
