异种移植再破界：全球第三例转基因猪肾人体移植成功
当地时间2024年12月17日，美国纽约大学朗格尼健康中心（NYU Langone Health）宣布，该院的一个医疗团队将基因编辑的猪肾脏移植到了活体，这是异种移植领域的重大突破。
接受移植的是一名53岁的女性托瓦娜·鲁尼（Towana Looney）。1999年，她捐献了一个肾脏给母亲，但几年后，因怀孕并发症导致的破坏性高血压，令她患上肾衰竭。2016年12月，她开始接受透析治疗。2017年，她被列入肾移植的等待名单。
然而，鲁尼血液中的抗体水平异常高，难以找到合适的匹配肾脏。等待了近八年后，她失去了可支持透析的血管。
鉴于鲁尼的特殊情况，她获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的“同情使用”许可。2024年11月25日，朗格尼健康中心的医生进行了一场长达7小时的手术，将一个经过基因编辑的猪肾脏移植到了鲁尼体内。
移植的猪肾脏由美国生物技术公司United Therapeutics的子公司Revivicor开发。该肾脏经过10处基因编辑改造，消除了3种免疫原性抗原和一种猪生长激素受体，同时引入6个人类转基因，使猪肾脏与人类肾脏更为相似，并降低免疫排斥的风险。
术后11天，鲁尼出院，摆脱了透析，住在纽约市的一处公寓。她需要每天去医院进行面对面评估，预计三个月内能返回阿拉巴马州的家中。
“我高兴极了，”鲁尼在12月17日的新闻发布会上说。“我很幸运能收到这份礼物——生命的第二次机会。”
这是异种移植历史上第三次使用转基因猪肾进行移植。此前，2024年4月，纽约大学朗格尼健康中心曾将一个转基因猪肾脏移植到一名54岁的新泽西州妇女体内。2024年3月，美国麻省总医院成为全球首例成功将转基因猪肾脏移植到活体内的医疗机构。
鲁尼的案例与前两例不同，她并不是濒临死亡，但由于抗体水平高，她难以找到合适的人类捐赠者。这一案例将提供许多关于排斥风险、器官寿命以及猪肾脏能否做到人类肾脏所不能做到的事情的经验。
朗格尼移植研究所所长罗伯特·蒙哥马利（Robert Montgomery）表示：“这让我们对临床试验的预期有了更多的理解，这类试验能够纳入总体健康状况较好的患者。”
对于鲁尼来说，接下来的几周将是关键时刻。虽然手术前的测试表明她体内的“异种抗体”水平适中，但活检显示，她的补体系统被激活。补体系统是一个增强抗体作用的蛋白质网络，在异种移植的情况下，可能会引发破坏性的炎症和凝血。
为了缓解这种情况，鲁尼正在接受额外的补体抑制剂。她的医疗团队表示，还有许多额外的药物可以逆转排斥反应。长期目标是让鲁尼在适应新器官时不再使用最强效的免疫抑制药物，但她不可避免地会服用一些药物。
要证明异种移植的有效性需要多年的临床试验。目前，美国有超过10万人在移植等待名单上——其中大多数人需要肾脏。每年有数千人因等待而死亡。
中国也不例外。根据《中国器官移植发展报告（2020）》，2020年中国肾移植等待者共有78324人，但当年仅实施的肾移植仅11037例。
异种移植有望解决器官短缺危机，为绝望的患者带来新的希望。然而，这一领域仍处于早期阶段，有许多技术和免疫挑战需要克服。
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