异种移植再创新猷:第三例基因编辑猪肾完成人体移植
美国纽约大学朗格尼移植研究所的医疗团队宣布,基因编辑的猪肾脏已第三次移植到活人体内。此次移植的受体是一位 53 岁的女性托瓦娜·鲁尼 (Towana Looney)。她患有肾衰竭,此前因寻找合适的匹配肾脏困难而不得不等待近八年。
移植的猪肾脏由 Revivicor 公司开发,该公司是生物技术公司 United Therapeutics 的子公司。经过 10 处基因编辑改造,猪肾脏消除了可能引发排斥反应的抗原,并引入了与人类肾脏类似的转基因。
手术于 2024 年 11 月 25 日进行,耗时 7 小时。经过 11 天的术后观察,鲁尼于 12 月 6 日出院,摆脱了透析。她目前正在接受监测,预计三个月内能返回家中。
鲁尼表示,她很高兴收到这份礼物,并感到精力充沛。“我能感觉到血液在我的血管里流动。我可以把手放在这个肾上,感觉它在嗡嗡作响,它太强壮了。”
这是异种移植史上第三例使用基因编辑猪肾脏进行肾脏移植。2024 年 4 月,同一团队将一个基因编辑猪肾脏移植到一名 54 岁的女性患者体内,但移植后不久出现衰竭。全球首个猪肾活体移植手术于 2024 年 3 月在麻省总医院进行。
鲁尼的病例与以往不同,因为她虽然抗体水平较高,但并未危及生命。这将为排斥风险、器官的寿命以及猪肾是否能胜任人类肾脏无法达到的事项提供宝贵的经验。
朗格尼移植研究所所长罗伯特·蒙哥马利表示:“这让我们对临床试验的预期有了更多的理解,这类试验能够纳入总体健康状况较好的患者。”
对于鲁尼来说,接下来的几周至关重要。如果观察到排斥反应的迹象,她还有许多额外的药物可以逆转反应。长期目标是让鲁尼在适应新器官时停止使用最有效的免疫抑制药物。
要证明异种移植的有效性,需要进行多年的临床试验。eGenesis 和 United Therapeutics 等公司正在筹集资金,推进这项研究。
异种移植有望解决器官短缺危机,每年有数千人因等待移植而死亡。目前,美国有超过 10 万人在移植等待名单上,其中大多数人需要肾脏。中国在 2020 年有 78324 人等待肾移植,但当年仅实施了 11037 例。
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