医学新突破:全球第三例基因编辑猪肾移植人体

医学新突破:全球第三例基因编辑猪肾移植人体

在器官短缺日益严重的困扰下,一场医学领域的重大突破再次点亮了希望。纽约大学朗格尼健康中心于 2024 年 12 月 17 日宣布,他们成功将一个基因编辑过的猪肾脏移植到一名 53 岁的女性托瓦娜·鲁尼体内,这是全球第三例此类手术。

鲁尼女士于 1999 年捐献了一个肾脏给母亲,却不幸在怀孕期间罹患破坏性高血压,导致肾衰竭。2016 年以来,她一直依靠透析维持生命。由于她血液中异常高水平的有害抗体,传统的肾脏移植几乎不可能成功。经过八年漫长的等待和血管支持的缺失,鲁尼女士终于获得了美国食品药品监督管理局 (FDA) 的“同情使用”许可。

2024 年 11 月 25 日,朗格尼健康中心的医生团队历经七个小时的手术,将经过基因编辑的猪肾脏植入鲁尼女士体内。该肾脏由 Revivicor 公司开发,共进行了 10 处基因编辑。移除 3 种免疫原性抗原和一种猪生长激素受体,同时引入 6 个人类转基因,旨在增加肾脏与人类肾脏的相似性并降低免疫排斥风险。

术后 11 天的观察,鲁尼女士于 12 月 6 日出院,摆脱了透析治疗的束缚。她的身体状况良好,可穿戴式追踪器将她的健康数据传回医疗团队。预计她将在三个月内返回阿拉巴马州的家中。

这例手术的独特性在于,鲁尼女士虽然存在较高的抗体水平,但并不处于濒死状态。这一案例将为排斥风险、器官寿命以及猪肾脏在功能上的突破提供宝贵的经验。

朗格尼移植研究所所长罗伯特·蒙哥马利表示:“这让我们对临床试验的预期有了更多的理解,这类试验能够纳入总体健康状况较好的患者。”

鲁尼女士在新闻发布会上表达了自己的喜悦和感激之情:“我非常幸运能够得到这份礼物,它给了我第二次生命。我感到精力充沛,八年来从未有过这样的食欲。我能感觉到血液在我的血管里流动,我可以触摸这个肾脏,感觉它在嗡嗡作响,它太强壮了。”

在鲁尼女士之前,2024 年 4 月,纽约大学朗格尼健康中心的同一团队曾为一名 54 岁的患者丽莎·皮萨诺实施了基因编辑猪肾移植。尽管术后未出现器官排斥迹象,但移植的猪肾在 5 月 31 日因血流不足而衰竭,不得不被切除。皮萨诺女士后因“意外心脏事件”去世,医生表示与移植无关。

全球首例猪肾活体移植手术由美国麻省总医院实施。2024 年 3 月,他们将经过基因编辑的猪肾移植到一名 62 岁的男子理查德·斯莱曼体内。斯莱曼先生术后情况良好,两周后出院。然而,他因“意外心脏事件”于两个月后去世,他的医生认为这与移植无关。

异种移植领域的持续突破为器官短缺危机的解决带来了新的希望。鲁尼女士的案例将提供重要的数据,帮助研究人员评估器官排斥风险、寿命和功能上的突破。

要证明异种移植的有效性还需要多年的临床试验。预计 eGenesis 和 United Therapeutics 将在 2025 年向 FDA 提交人体临床试验许可申请。

目前,美国有超过 10 万人在移植等待名单上,其中大多数需要肾脏。每年有数千人因等待而死亡。在中国,肾移植需求同样巨大。

异种移植技术的不断进步,不仅为器官移植领域带来了新的希望,也为解决全球范围内的器官短缺危机提供了新的可能。期待未来更多的医学突破,让更多的人摆脱疾病的困扰,重获健康。

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