Vertex制药公司(NASDAQ: VRTX)在今年一度成为生物技术领域的赢家，股价从1月份到11月份峰值上涨了27%。作为全球囊性纤维化(CF)治疗领域的领导者，该公司凭借其业务建立了长期盈利增长的记录，并且最近在拓展其他数十亿美元的治疗领域方面取得了重大进展。
Vertex的囊性纤维化帝国
Vertex迄今为止的成功故事始于其在囊性纤维化治疗领域的霸主地位。该公司提供多种被称为CFTR调节剂的治疗方法，这些产品通过纠正导致疾病症状的缺陷蛋白发挥作用。不同的基因突变会导致这种特定蛋白质出现不同的问题，因此CFTR调节剂通常并非对每一种CF病例都有效。但Vertex最新的重磅炸弹药物Trikafta（2019年获批）上市后引起轰动，因为它可以用于大约90%的CF患者。
由Trikafta领衔的Vertex的CFTR调节剂，去年帮助该公司创造了超过98亿美元的产品收入，而最新季度产品收入增长了12%，达到27亿美元。CF领域的成功帮助Vertex股票实现了长期增长，过去五年上涨超过80%。
然而，投资者一直担心该公司向其他治疗领域扩张的能力。Vertex认真对待这个问题，近年来一直专注于开发其他关键项目。去年，该公司与合作伙伴CRISPR Therapeutics合作开发的血液疾病治疗药物Casgevy获得批准，实现了其在CF以外领域的首次成功。
但Vertex并没有止步于此。该公司还将治疗常见疼痛问题的候选药物suztrigine推进到后期临床试验阶段。此外，Vertex还在继续加强其在CF领域的优势，开发了一种新的CFTR调节剂，称为vanzacaftor三联疗法（“vanza三联疗法”）。
2025年1月份的关键日期
Vertex即将迎来两个重要时刻，这两个时刻将带来可能带来数十亿美元收入的重大消息。美国食品药品监督管理局(FDA)预计将于1月2日发布关于vanza三联疗法的监管决定，并于1月30日发布关于suztrigine初步适应症的监管决定。
那么，为什么Vertex的股价最近下跌呢？11月份开始的下跌可能是投资者锁定利润的结果——考虑到我上面提到的过去五年的涨幅。
然而，上周，一则来自suztrigine治疗坐骨神经痛的2期临床试验报告的消息给Vertex的股价带来了压力。该试验达到了主要终点，显示出疼痛的显著、临床意义上的下降。但安慰剂组也表现出了类似的结果。这些结果不会影响目前对suztrigine的监管审查，该审查针对的是中度至重度急性疼痛。
Suzetrigine和安慰剂
Vertex的目标是根据2期数据，将suztrigine用于坐骨神经痛的治疗推进到3期研究。但我们是否应该担心suztrigine和安慰剂结果的相似性呢？
不一定。安慰剂组的反应在不同试验点之间差异很大——在40%的安慰剂反应较低的地区，两组之间的结果有“更大的分离”。因此，问题可能是由于试验设计所致，Vertex正在研究这个问题，并表示计划在3期试验中改进。
同样重要的是要记住，suztrigine在中度至重度急性疼痛方面取得了良好的结果，因此有理由对该候选药物的潜力充满信心。
抄底良机？
现在让我们回到我们的问题：在1月份之前，你应该在股价下跌时买入Vertex吗？我对目前的监管审查以及suztrigine和vanza三联疗法未来的机会感到乐观——无论1月份的决定是否会立即提振股价。这就是为什么现在，在股价下跌的时候，是投资这家稳健的长期生物技术公司的绝佳时机。
需要注意的是，文章最后一段关于其他股票的投资回报率描述，属于广告性质，与Vertex制药本身并无直接关联，仅供参考，不构成投资建议。
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