红斑狼疮细胞疗法临床将至 十万元内可获救治
前景光明
2024年11月5日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布，其开发的“靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T细胞注射液”（管线代号：BRL-203）的临床试验申请（IND）获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，适应证为“中度或重度难治性系统性红斑狼疮（SLE）”。
据邦耀生物新闻稿，BRL-203是邦耀生物在自身免疫性疾病治疗领域开发的创新型CAR-T产品，也是世界首个治疗自身免疫性疾病并获批IND的非病毒定点整合PD1-CAR-T产品，为自免疾病的治疗提供了多元化的选择。
安全高效
BRL-203的一个特点是——不使用病毒载体制备，而是使用CRISPR/Cas9基因编辑技术对T淋巴细胞中PD1位点精确编辑，定点插入靶向CD19的CAR分子。这意味着与已上市或在研的同类产品相比，它具有更好的安全性。
安全性主要从两个方面考虑。其一是降低CAR-T可能发生次级T细胞淋巴癌风险，BRL-203采用非病毒载体制备，减少了慢病毒载体的致瘤风险；其二是减少细胞因子风暴、中枢神经系统的毒副作用，得益于电转法精确插入CAR序列，CAR-T细胞的异质性降低，质量控制得到改善。
成本优势
BRL-203在成本上也具有优势。目前国内已上市的CAR-T细胞疗法价格都在100万元人民币/支左右，一个很重要的原因是病毒载体成本高昂。而BRL-203使用电转的方法完成CAR序列在T细胞基因组特定位点的精确插入，工艺简单，制备时间缩短至最短3天，造价有望降至10万元人民币。
疗效可期
鉴于BRL-203在治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）中出色的临床有效性，可以相信BRL-203在自身免疫性疾病的治疗中也将展示长期效益。
行业期待
自2021年CAR-T细胞疗法首次用于治疗系统性红斑狼疮取得成功以来，该疗法在治疗自身免疫性疾病领域备受关注。BRL-203的获批IND标志着该疗法在中国即将进入临床阶段，为难治性红斑狼疮患者带来了新的治疗希望。
邦耀生物CEO郑彪博士表示，BRL-203的临床试验将尽快启动，预计最迟2026年即可上市。上市后，价格有望控制在10万元人民币以内，惠及更多患者。
专家指出，CAR-T细胞疗法在治疗自身免疫性疾病方面具有巨大的潜力，但其持续性仍需进一步研究。期待BRL-203在未来临床试验中带来更多令人振奋的结果。
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